医療専門家で構成する「指定難病検討委員会」は、２月１８日の審議でフェニルケトン尿症（ＰＫＵ）とメープルシロップ尿症（ＭＳＵＤ）などを、医療費の助成対象疾病である「指定難病」に追加することを承認しました。今回の承認によってＰＫＵ・ＭＳＵＤ成年患者の医療費助成実現へ大きく前進したことになります。 この後、上位委員会に諮られ、厚生労働大臣の指定を受けて正式決定・告示されることになりますが、政府は追加された「指定難病」の医療費助成を７月から実施したいとしています。